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首个原发性高草尿酸症1型(ph1)药物!RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功:显著↓血浆草酸水平!

在伴有严重肾功能损害(包括透析)的ph1患者中,Oxlumo显著降低血浆草酸水平。

2021-07-31

Nature Communications:ph敏感探针研究中取得进展

  囊泡胞吐作用是一个快速的动态过程,通过控制囊泡包裹的活性肽或神经递质向细胞外部释放,从而调节重要的生理功能。目前对囊泡胞吐的检测技术主要包括电生理和光学成像的方法。基于膜片钳的电生理检测技术可以对单个细胞的胞吐事件进行检测,该技术的主要优势是操作的时间分辨率高,可在毫秒尺度上检测单个细胞中囊泡的胞吐事件。然而,电生理检测技术主要用于离

2021-07-09

葛兰素史克HIF-ph抑制剂Duvroq(daprodustat,达普司他)3期ASCEND项目5个研究全部成功!

Duvroq与罗沙司他(roxadustat,爱瑞卓®)是同一类药物,后者率先在中国获得全球首批!

2021-07-18

美国FDA批准Tyvaso(曲前列尼尔):首个治疗间质性肺病相关肺动脉高压(ph-ILD)的药物!

Tyvaso是美国第一个也是唯一一个被批准治疗ph-ILD的疗法。

2021-04-05

欧盟批准Ultomiris 100mg/ml高浓度制剂:将输液时间减少60%!

Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。

2020-11-21

美国FDA批准Oxlumo:第一款治疗原发性高草尿酸症1型(ph1)的药物!

Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。

2020-11-24

Oxlumo获欧盟批准:第一款治疗原发性高草尿酸症1型(ph1)的药物!

Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。

2020-11-20

Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准:治疗原发性高草酸尿症1型(ph1)

目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。

2020-10-17

Ultomiris 100mg/ml高浓度制剂获美国FDA批准,大幅缩短治疗时间!

Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。

2020-10-13

lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(ph1)儿科3期临床研究获得成功!

lumasiran正在接受美欧审查,可解决原发性高草尿酸症1型(ph1)根本病因!

2020-10-10